Ex Vivo/In vivo gene editing in Hepatocytes using “all-in-one” CRISPR-adeno-associated virus vectors with a self-linearizing repair template

Adeno-associated virus (AAV)-based vectors are considered efficient and safe gene delivery systems in gene therapy. We combined two guide RNA genes, Cas9, and a self-linearizing repair template in one vector (AIO-SL) to correct fumarylacetoacetate hydrolase (FAH) deficiency in mice.

Bibliographische Detailangaben

Hauptverfasser:	Krooss, Simon (VerfasserIn) , Dai, Zhen (VerfasserIn) , Schmidt, Florian (VerfasserIn) , Rovai, Alice (VerfasserIn) , Fakhiri, Julia (VerfasserIn) , Dhingra, Akshay (VerfasserIn) , Yuan, Qinggong (VerfasserIn) , Yang, Taihua (VerfasserIn) , Balakrishnan, Asha (VerfasserIn) , Steinbrück, Lars (VerfasserIn) , Srivaratharajan, Sangar (VerfasserIn) , Manns, Michael Peter (VerfasserIn) , Schambach, Axel (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) , Bohne, Jens (VerfasserIn) , Sharma, Amar Deep (VerfasserIn) , Büning, Hildegard (VerfasserIn) , Ott, Michael (VerfasserIn)
Dokumenttyp:	Article (Journal)
Sprache:	Englisch
Veröffentlicht:	2020
In:	iScience Year: 2019, Jahrgang: 23, Heft: 1
ISSN:	2589-0042
DOI:	10.1016/j.isci.2019.100764
Online-Zugang:	Resolving-System, lizenzpflichtig, Volltext: https://doi.org/10.1016/j.isci.2019.100764 Verlag, lizenzpflichtig, Volltext: http://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2589004219305097
Verfasserangaben:	Simon Alexander Krooss, Zhen Dai, Florian Schmidt, Alice Rovai, Julia Fakhiri, Akshay Dhingra, Qinggong Yuan, Taihua Yang, Asha Balakrishnan, Lars Steinbrück, Sangar Srivaratharajan, Michael Peter Manns, Axel Schambach, Dirk Grimm, Jens Bohne, Amar Deep Sharma, Hildegard Büning, Michael Ott