Arzneimittel für neuartige Therapien: Kurzfassung der Stellungnahme der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e.V. (DGKJ) = Advanced therapy medicinal products - synopsis of the statement of the German Society of Pediatrics and Adolescent Medicine (DGKJ) - Rascher, Wolfgang; Klingebiel, Thomas; Herting, Egbert; Hoffmann, Georg F.; Berner, Reinhard; Krägeloh-Mann, Ingeborg; Gärtner, Jutta; Zepp, Fred; Schara, Ulrike (Monatsschrift Kinderheilkunde, 2021)
Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wie somatische Gentherapie und Zelltherapie besitzen ein hohes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen, und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn an wenigen Betroffenen die Wirksamkeit gezeigt wurde und sich ein bisher nie dagewesener Therapieerfolg auftut, vor allem, wenn die Therapie vor Eintritt von Organschäden greift. Dadurch ergeben sich für Pädiater neue arzneimittelrechtliche und ethische Fragen.
Online veröffentlicht: 02 December 2020
Gesehen am 05.04.2024