Handlungsempfehlungen zur Gentherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec - AVXS-101: Konsensuspapier der deutschen Vertretung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) und der deutschen Behandlungszentren unter Mitwirkung des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e.V.

Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine schwere, lebenslimitierende neurodegenerative Erkrankung. Seit Juli 2017 steht in Deutschland eine krankheitsmodifizierende und zugelassene Therapie mit Nusinersen zur Verfügung. Eine weitere vielversprechende Behandlungsmöglichkeit durch eine einmalige Ap...

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Main Authors:	Ziegler, Andreas (Author) , Wilichowski, Ekkehard (Author) , Schara, Ulrike (Author) , Hahn, Andreas (Author) , Müller-Felber, Wolfgang (Author) , Johannsen, Jessika (Author) , Hagen, Maja von der (Author) , Moers, Arpad von (Author) , Stoltenburg, Corinna (Author) , Saffari, Afshin (Author) , Walter, Maggie C. (Author) , Husain, Ralf (Author) , Pechmann, Astrid (Author) , Köhler, Cornelia (Author) , Horber, Veronka (Author) , Schwartz, Oliver (Author) , Kirschner, Janbernd (Author)
Format:	Article (Journal)
Language:	German
Published:	11 May 2020
In:	Der Nervenarzt Year: 2020, Volume: 91, Issue: 6, Pages: 518-529
ISSN:	1433-0407
DOI:	10.1007/s00115-020-00919-8
Online Access:	Verlag, kostenfrei, Volltext: https://doi.org/10.1007/s00115-020-00919-8
Author Notes:	Andreas Ziegler, Ekkehard Wilichowski, Ulrike Schara, Andreas Hahn, Wolfgang Müller-Felber, Jessika Johannsen, Maja von der Hagen, Arpad von Moers, Corinna Stoltenburg, Afshin Saffari, Maggie C. Walter, Ralf A. Husain, Astrid Pechmann, Cornelia Köhler, Veronka Horber, Oliver Schwartz, Janbernd Kirschner