Handlungsempfehlungen zur Gentherapie der spinalen Muskelatrophie mit Onasemnogene Abeparvovec - AVXS-101: Konsensuspapier der deutschen Vertretung der Gesellschaft für Neuropädiatrie (GNP) und der deutschen Behandlungszentren unter Mitwirkung des Medizinisch-Wissenschaftlichen Beirates der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) e.V.
Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine schwere, lebenslimitierende neurodegenerative Erkrankung. Seit Juli 2017 steht in Deutschland eine krankheitsmodifizierende und zugelassene Therapie mit Nusinersen zur Verfügung. Eine weitere vielversprechende Behandlungsmöglichkeit durch eine einmalige Ap...
Gespeichert in:
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| Dokumenttyp: | Article (Journal) |
| Sprache: | Deutsch |
| Veröffentlicht: |
11 May 2020
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| In: |
Der Nervenarzt
Year: 2020, Jahrgang: 91, Heft: 6, Pages: 518-529 |
| ISSN: | 1433-0407 |
| DOI: | 10.1007/s00115-020-00919-8 |
| Online-Zugang: | Verlag, kostenfrei, Volltext: https://doi.org/10.1007/s00115-020-00919-8
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| Verfasserangaben: | Andreas Ziegler, Ekkehard Wilichowski, Ulrike Schara, Andreas Hahn, Wolfgang Müller-Felber, Jessika Johannsen, Maja von der Hagen, Arpad von Moers, Corinna Stoltenburg, Afshin Saffari, Maggie C. Walter, Ralf A. Husain, Astrid Pechmann, Cornelia Köhler, Veronka Horber, Oliver Schwartz, Janbernd Kirschner |
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| 246 | 1 | |i Englischsprachige Zusammenfassung unter dem Titel |a Recommendations for gene therapy of spinal muscular atrophy with onasemnogene abeparvovec - AVXS-101 :consensus paper of the German representatives of the Society for Pediatric Neurology (GNP) and the German treatment centers with collaboration of the medical scientific advisory board of the German Society for Muscular Diseases (DGM) | |
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| 520 | |a Die spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine schwere, lebenslimitierende neurodegenerative Erkrankung. Seit Juli 2017 steht in Deutschland eine krankheitsmodifizierende und zugelassene Therapie mit Nusinersen zur Verfügung. Eine weitere vielversprechende Behandlungsmöglichkeit durch eine einmalige Applikation bieten konzeptionell Gentherapien. Im Mai 2019 wurde erstmals eine kausale Genersatztherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) zugelassen, die Zulassung in Europa ist beantragt. | ||
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