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FDA orphan drug designations for lysosomal storage disorders: a cross sectional analysis

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Purpose To provide a quantitative clinical-regulatory insight into the status of FDA orphan drug designations for compounds intended to treat lysosomal storage disorders (LSD’s). - Methods Assessment of the drug pipeline through analysis of the FDA database for orphan drug designations with descript...

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: Garbade, Sven (VerfasserIn) , Zielonka, Matthias (VerfasserIn) , Mechler, Konstantin (VerfasserIn) , Kölker, Stefan (VerfasserIn) , Hoffmann, Georg F. (VerfasserIn) , Staufner, Christian (VerfasserIn) , Mengel, Eugen (VerfasserIn) , Ries, Markus (VerfasserIn)
Dokumenttyp: Article (Journal) Kapitel/Artikel
Sprache:Englisch
Veröffentlicht: January 14, 2020
In: medRxiv
Year: 2020, Pages: 1-29
DOI:10.1101/2020.01.05.20016568
Online-Zugang:Verlag, kostenfrei, Volltext: https://doi.org/10.1101/2020.01.05.20016568
Verlag, kostenfrei, Volltext: https://www.medrxiv.org/content/10.1101/2020.01.05.20016568v2
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Verfasserangaben:Sven F. Garbade PhD, Matthias Zielonka MD, Konstantin Mechler MD, Stefan Kölker MD, Georg F. Hoffmann MD, Christian Staufner MD, Eugen Mengel MD and Markus Ries MD PhD
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FDA orphan drug designations for lysosomal storage disorders: a cross-sectional analysis von Garbade, Sven (VerfasserIn) , Zielonka, Matthias (VerfasserIn) , Mechler, Konstantin (VerfasserIn) , Kölker, Stefan (VerfasserIn) , Hoffmann, Georg F. (VerfasserIn) , Staufner, Christian (VerfasserIn) , Mengel, Eugen (VerfasserIn) , Ries, Markus (VerfasserIn) ,


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