Arzneimittel für neuartige Therapien - Perspektiven, Chancen, Herausforderungen
Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wie somatische Gentherapie und Zelltherapie besitzen ein hohes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen, und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn...
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| Hauptverfasser: | , , , , , , , , |
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| Dokumenttyp: | Article (Journal) |
| Sprache: | Deutsch Englisch |
| Veröffentlicht: |
2021
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| In: |
Monatsschrift Kinderheilkunde
Year: 2021, Jahrgang: 169, Pages: 18-28 |
| ISSN: | 1433-0474 |
| DOI: | 10.1007/s00112-020-01056-x |
| Online-Zugang: | Verlag, lizenzpflichtig, Volltext: https://doi.org/10.1007/s00112-020-01056-x |
| Verfasserangaben: | Wolfgang Rascher, Thomas Klingebiel, Egbert Herting, Georg F. Hoffmann, Reinhard Berner, Ingeborg Krägeloh-Mann, Jutta Gärtner, Fred Zepp, Ulrike Schara, Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e.V. (DGKJ) |
| Zusammenfassung: | Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wie somatische Gentherapie und Zelltherapie besitzen ein hohes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen, und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn an wenigen Betroffenen die Wirksamkeit gezeigt wurde und sich ein bisher nie dagewesener Therapieerfolg auftut, vor allem, wenn die Therapie vor Eintritt von Organschäden greift. Dadurch ergeben sich für Pädiater neue arzneimittelrechtliche und ethische Fragen. |
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| Beschreibung: | Online veröffentlicht: 18. November 2020 Gesehen am 05.04.2024 |
| Beschreibung: | Online Resource |
| ISSN: | 1433-0474 |
| DOI: | 10.1007/s00112-020-01056-x |