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Arzneimittel für neuartige Therapien - Perspektiven, Chancen, Herausforderungen

Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wie somatische Gentherapie und Zelltherapie besitzen ein hohes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen, und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn...

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Main Authors: Rascher, Wolfgang (Author) , Klingebiel, Thomas (Author) , Herting, Egbert (Author) , Hoffmann, Georg F. (Author) , Berner, Reinhard (Author) , Krägeloh-Mann, Ingeborg (Author) , Gärtner, Jutta (Author) , Zepp, Fred (Author) , Schara, Ulrike (Author)
Format: Article (Journal)
Language:German
English
Published: 2021
In: Monatsschrift Kinderheilkunde
Year: 2021, Volume: 169, Pages: 18-28
ISSN:1433-0474
DOI:10.1007/s00112-020-01056-x
Online Access:Verlag, lizenzpflichtig, Volltext: https://doi.org/10.1007/s00112-020-01056-x
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Author Notes:Wolfgang Rascher, Thomas Klingebiel, Egbert Herting, Georg F. Hoffmann, Reinhard Berner, Ingeborg Krägeloh-Mann, Jutta Gärtner, Fred Zepp, Ulrike Schara, Deutsche Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e.V. (DGKJ)
Description
Summary:Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wie somatische Gentherapie und Zelltherapie besitzen ein hohes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen, und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn an wenigen Betroffenen die Wirksamkeit gezeigt wurde und sich ein bisher nie dagewesener Therapieerfolg auftut, vor allem, wenn die Therapie vor Eintritt von Organschäden greift. Dadurch ergeben sich für Pädiater neue arzneimittelrechtliche und ethische Fragen.
Item Description:Online veröffentlicht: 18. November 2020
Gesehen am 05.04.2024
Physical Description:Online Resource
ISSN:1433-0474
DOI:10.1007/s00112-020-01056-x

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