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State of the art and perspectives of gene therapy in heart failure: a scientific statement of the Heart Failure Association of the ESC, the ESC Council on Cardiovascular Genomics a... von Linthout, Sophie Van (VerfasserIn) , Stellos, Konstantinos (VerfasserIn) , Giacca, Mauro (VerfasserIn) , Bertero, Edoardo (VerfasserIn) , Cannata, Antonio (VerfasserIn) , Carrier, Lucie (VerfasserIn) , Garcia-Pavia, Pablo (VerfasserIn) , Ghigo, Alessandra (VerfasserIn) , González, Arantxa (VerfasserIn) , Haugaa, Kristina H. (VerfasserIn) , Imazio, Massimo (VerfasserIn) , Lopes, Luis R. (VerfasserIn) , Most, Patrick (VerfasserIn) , Pollesello, Piero (VerfasserIn) , Schunkert, Heribert (VerfasserIn) , Streckfuss-Bömeke, Katrin (VerfasserIn) , Thum, Thomas (VerfasserIn) , Tocchetti, Carlo Gabriele (VerfasserIn) , Tschöpe, Carsten (VerfasserIn) , van der Meer, Peter (VerfasserIn) , van Rooij, Eva (VerfasserIn) , Metra, Marco (VerfasserIn) , Rosano, Giuseppe M.C. (VerfasserIn) , Heymans, Stephane (VerfasserIn) ,

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AAV vector engineering for human aorta transduction: becoming a smooth operator von Rapti, Kleopatra (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) ,

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Treatment of infantile-onset Pompe disease in a rat model with muscle-directed AAV gene therapy von Muñoz, Sergio (VerfasserIn) , Bertolin, Joan (VerfasserIn) , Jimenez, Veronica (VerfasserIn) , Jaén, Maria Luisa (VerfasserIn) , Garcia, Miquel (VerfasserIn) , Pujol, Anna (VerfasserIn) , Vilà, Laia (VerfasserIn) , Sacristan, Victor (VerfasserIn) , Barbon, Elena (VerfasserIn) , Ronzitti, Giuseppe (VerfasserIn) , El Andari, Jihad (VerfasserIn) , Tulalamba, Warut (VerfasserIn) , Pham, Quang Hong (VerfasserIn) , Ruberte, Jesus (VerfasserIn) , VandenDriessche, Thierry (VerfasserIn) , Chuah, Marinee K. (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) , Mingozzi, Federico (VerfasserIn) , Bosch, Fatima (VerfasserIn) ,

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Cardiomyocyte-specific RXFP1 overexpression protects against pressure overload-induced cardiac dysfunction independently of relaxin von Wingert, Julia (VerfasserIn) , Meinhardt, Eric (VerfasserIn) , Sasipong, Nuttarak (VerfasserIn) , Pott, Marcel (VerfasserIn) , Lederer, Christoph (VerfasserIn) , Torre, Carolina de la (VerfasserIn) , Sticht, Carsten (VerfasserIn) , Most, Patrick (VerfasserIn) , Katus, Hugo (VerfasserIn) , Frey, Norbert (VerfasserIn) , Raake, Philip (VerfasserIn) , Schlegel, Philipp (VerfasserIn) ,

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2024 update: european consensus statement on gene therapy for spinal muscular atrophy von Kirschner, Janbernd (VerfasserIn) , Bernert, Günther (VerfasserIn) , Butoianu, Nina (VerfasserIn) , De Waele, Liesbeth (VerfasserIn) , Fattal-Valevski, Aviva (VerfasserIn) , Haberlova, Jana (VerfasserIn) , Moreno, Teresa (VerfasserIn) , Klein, Andrea (VerfasserIn) , Kostera-Pruszczyk, Anna (VerfasserIn) , Mercuri, Eugenio (VerfasserIn) , Quijano-Roy, Susana (VerfasserIn) , Sejersen, Thomas (VerfasserIn) , Tizzano, Eduardo F. (VerfasserIn) , van der Pol, W Ludo (VerfasserIn) , Wallace, Sean (VerfasserIn) , Zafeiriou, Dimitrios (VerfasserIn) , Ziegler, Andreas (VerfasserIn) , Muntoni, Francesco (VerfasserIn) , Servais, Laurent (VerfasserIn) ,

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Efficacy and safety of gene therapy with onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy in the D-A-CH-region: a population-based observational study von Weiß, Claudia (VerfasserIn) , Becker, Lena-Luise (VerfasserIn) , Friese, Johannes (VerfasserIn) , Blaschek, Astrid (VerfasserIn) , Hahn, Andreas (VerfasserIn) , Illsinger, Sabine (VerfasserIn) , Schwartz, Oliver (VerfasserIn) , Bernert, Günther (VerfasserIn) , Hagen, Maja von der (VerfasserIn) , Husain, Ralf A. (VerfasserIn) , Goldhahn, Klaus (VerfasserIn) , Kirschner, Janbernd (VerfasserIn) , Pechmann, Astrid (VerfasserIn) , Flotats-Bastardas, Marina (VerfasserIn) , Schreiber, Gudrun (VerfasserIn) , Schara, Ulrike (VerfasserIn) , Plecko, Barbara (VerfasserIn) , Trollmann, Regina (VerfasserIn) , Horber, Veronka (VerfasserIn) , Wilichowski, Ekkehard (VerfasserIn) , Baumann, Matthias (VerfasserIn) , Klein, Andrea (VerfasserIn) , Eisenkölbl, Astrid (VerfasserIn) , Köhler, Cornelia (VerfasserIn) , Stettner, Georg M. (VerfasserIn) , Cirak, Sebahattin (VerfasserIn) , Hasselmann, Oswald (VerfasserIn) , Kaindl, Angela M. (VerfasserIn) , Garbade, Sven (VerfasserIn) , Johannsen, Jessika (VerfasserIn) , Ziegler, Andreas (VerfasserIn) ,

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A framework for N-of-1 trials of individualized gene-targeted therapies for genetic diseases von Kim-McManus, Olivia (VerfasserIn) , Gleeson, Joseph G. (VerfasserIn) , Mignon, Laurence (VerfasserIn) , Smith Fine, Amena (VerfasserIn) , Yan, Winston (VerfasserIn) , Nolen, Nicole (VerfasserIn) , Demarest, Scott (VerfasserIn) , Berry-Kravis, Elizabeth (VerfasserIn) , Finkel, Richard (VerfasserIn) , Leonard, Stefanie (VerfasserIn) , Finlayson, Samuel (VerfasserIn) , Augustine, Erika (VerfasserIn) , Lyon, Gholson J. (VerfasserIn) , Schüle-Freyer, Rebecca (VerfasserIn) , Yu, Timothy (VerfasserIn) ,

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Split intein-mediated protein trans-splicing to express large dystrophins von Tasfaout, Hichem (VerfasserIn) , Halbert, Christine L. (VerfasserIn) , McMillen, Timothy S. (VerfasserIn) , Allen, James M. (VerfasserIn) , Reyes, Theodore R. (VerfasserIn) , Flint, Galina V. (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) , Hauschka, Stephen D. (VerfasserIn) , Regnier, Michael (VerfasserIn) , Chamberlain, Jeffrey S. (VerfasserIn) ,

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Devising a framework of optogenetic coding in the auditory pathway: insights from auditory midbrain recordings von Michael, Maria (VerfasserIn) , Wolf, Bettina Julia (VerfasserIn) , Klinge-Strahl, Astrid (VerfasserIn) , Jeschke, Marcus (VerfasserIn) , Moser, Tobias (VerfasserIn) , Dieter, Alexander (VerfasserIn) ,

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Development of an AAV9-RNAi-mediated silencing strategy to abrogate TRPM4 expression in the adult heart von Medert, Rebekka (VerfasserIn) , Jungmann, Andreas (VerfasserIn) , Hildebrand, Staffan (VerfasserIn) , Busch, Martin (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) , Flockerzi, Veit (VerfasserIn) , Müller, Oliver J. (VerfasserIn) , Most, Patrick (VerfasserIn) , Schumacher, Dagmar (VerfasserIn) , Freichel, Marc (VerfasserIn) ,

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Arzneimittel für neuartige Therapien - Perspektiven, Chancen, Herausforderungen von Rascher, Wolfgang (VerfasserIn) , Klingebiel, Thomas (VerfasserIn) , Herting, Egbert (VerfasserIn) , Hoffmann, Georg F. (VerfasserIn) , Berner, Reinhard (VerfasserIn) , Krägeloh-Mann, Ingeborg (VerfasserIn) , Gärtner, Jutta (VerfasserIn) , Zepp, Fred (VerfasserIn) , Schara, Ulrike (VerfasserIn) ,

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Arzneimittel für neuartige Therapien: Kurzfassung der Stellungnahme der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e.V. (DGKJ) = Advanced therapy medicinal products - s... von Rascher, Wolfgang (VerfasserIn) , Klingebiel, Thomas (VerfasserIn) , Herting, Egbert (VerfasserIn) , Hoffmann, Georg F. (VerfasserIn) , Berner, Reinhard (VerfasserIn) , Krägeloh-Mann, Ingeborg (VerfasserIn) , Gärtner, Jutta (VerfasserIn) , Zepp, Fred (VerfasserIn) , Schara, Ulrike (VerfasserIn) ,

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Rechtliche Aspekte der Genom-Editierung an der menschlichen Keimbahn: a comparative legal study

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European ad-hoc consensus statement on gene replacement therapy for spinal muscular atrophy von Kirschner, Janbernd (VerfasserIn) , Butoianu, Nina (VerfasserIn) , Goemans, Nathalie (VerfasserIn) , Haberlova, Jana (VerfasserIn) , Kostera-Pruszczyk, Anna (VerfasserIn) , Mercuri, Eugenio (VerfasserIn) , van der Pol, W. Ludo (VerfasserIn) , Quijano-Roy, Susana (VerfasserIn) , Sejersen, Thomas (VerfasserIn) , Tizzano, Eduardo F. (VerfasserIn) , Ziegler, Andreas (VerfasserIn) , Servais, Laurent (VerfasserIn) , Muntoni, Francesco (VerfasserIn) ,

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Gene transfer to the vascular system: novel translational perspectives for vascular diseases von Remes, Anca (VerfasserIn) , Basha, D. I. (VerfasserIn) , Frey, N. (VerfasserIn) , Wagner, Andreas H. (VerfasserIn) , Müller, Oliver J. (VerfasserIn) ,

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Various effects of AAV9-mediated βARKct gene therapy on the heart in dystrophin-deficient (mdx) mice and δ-sarcoglycan-deficient (Sgcd-/-) mice von Bauer, Ralf (VerfasserIn) , Enns, Helene (VerfasserIn) , Jungmann, Andreas (VerfasserIn) , Volz, Hans Christian (VerfasserIn) , Schinkel, Stefanie (VerfasserIn) , Raake, Philip (VerfasserIn) , Most, Patrick (VerfasserIn) , Katus, Hugo (VerfasserIn) , Müller, Oliver J. (VerfasserIn) ,

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Gentherapien für neuromuskuläre Erkrankungen von Saffari, Afshin (VerfasserIn) , Weiler, Markus (VerfasserIn) , Hoffmann, Georg F. (VerfasserIn) , Ziegler, Andreas (VerfasserIn) ,

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Exosome-mediated therapeutic delivery: a new horizon for human neurodegenerative disorders’ treatment (with a focus on siRNA delivery improvement) von Seyfizadeh, Nayer (VerfasserIn) , Seyfizadeh, Narges (VerfasserIn) ,

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Next-generation AAV vectors for clinical use: an ever-accelerating race von Weinmann, Jonas (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) ,

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Viral gene transfer of APPsα rescues synaptic failure in an Alzheimer’s disease mouse model von Fol, Romain (VerfasserIn) , Braudeau, Jerome (VerfasserIn) , Ludewig, Susann (VerfasserIn) , Abel, Tobias (VerfasserIn) , Weyer, Sascha W. (VerfasserIn) , Röderer, Jan-Peter (VerfasserIn) , Brod, Florian (VerfasserIn) , Audrain, Mickael (VerfasserIn) , Bemelmans, Alexis-Pierre (VerfasserIn) , Buchholz, Christian J. (VerfasserIn) , Korte, Martin (VerfasserIn) , Cartier, Nathalie (VerfasserIn) , Müller, Ulrike C. (VerfasserIn) ,

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