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Optimizing the anesthetic care of patients with aromatic l-amino acid decarboxylase deficiency von Kanjia, Megha K. (VerfasserIn) , Jooste, Edmund H. (VerfasserIn) , Illig, Melissa (VerfasserIn) , Neifeld Capps, Jennifer (VerfasserIn) , Eisner, Christoph (VerfasserIn) , Fan, Shou Zen (VerfasserIn) , Lenarczyk, Jerzy (VerfasserIn) , Wojdacz, Rafał (VerfasserIn) ,

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Regnase-1 overexpression as a therapeutic approach of Marfan syndrome von Noormalal, Marie (VerfasserIn) , Schmiedel, Nesrin (VerfasserIn) , Bozoglu, Tarik (VerfasserIn) , Matzen, Andrea (VerfasserIn) , Hille, Susanne (VerfasserIn) , Basha, Dima Ibrahim (VerfasserIn) , Vijaya Shetty, Prithviraj Manohar (VerfasserIn) , Wolf, Anja (VerfasserIn) , Zaradzki, Marcin (VerfasserIn) , Arif, Rawa (VerfasserIn) , Pühler, Thomas (VerfasserIn) , Lutter, Georg (VerfasserIn) , Wagner, Andreas H. (VerfasserIn) , Kupatt, Christian (VerfasserIn) , Frank, Derk (VerfasserIn) , Frey, Norbert (VerfasserIn) , Remes, Anca (VerfasserIn) , Müller, Oliver J. (VerfasserIn) ,

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S100A1: a promising therapeutic target for heart failure von Noll, Dorothea (VerfasserIn) , Kehr, Dorothea (VerfasserIn) , Most, Patrick (VerfasserIn) , Ritterhoff, Julia (VerfasserIn) ,

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T-cell specific in vivo gene delivery with DART-AAVs targeted to CD8 von Demircan, Muhammed Burak (VerfasserIn) , Zinser, Luca J. (VerfasserIn) , Michels, Alexander (VerfasserIn) , Guaza-Lasheras, Mar (VerfasserIn) , John, Fabian (VerfasserIn) , Gorol, Johanna M. (VerfasserIn) , Theuerkauf, Samuel (VerfasserIn) , Günther, Dorothee M. (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) , Greten, Florian (VerfasserIn) , Chlanda, Petr (VerfasserIn) , Thalheimer, Frederic (VerfasserIn) , Buchholz, Christian J. (VerfasserIn) ,

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CITED4 gene therapy protects against maladaptive cardiac remodeling after ischemia/reperfusion injury in mice von Lerchenmüller, Carolin (VerfasserIn) , Hastings, Margaret H. (VerfasserIn) , Rabolli, Charles P. (VerfasserIn) , Betge, Fynn (VerfasserIn) , Roshan, Mani (VerfasserIn) , Liu, Laura X. (VerfasserIn) , Liu, Xiaojun (VerfasserIn) , Heß, Chiara (VerfasserIn) , Roh, Jason D. (VerfasserIn) , Platt, Colin (VerfasserIn) , Bezzerides, Vassilios (VerfasserIn) , Busch, Martin (VerfasserIn) , Katus, Hugo (VerfasserIn) , Frey, Norbert (VerfasserIn) , Most, Patrick (VerfasserIn) , Rosenzweig, Anthony (VerfasserIn) ,

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Gene therapy for aromatic L-amino acid decarboxylase deficiency: requirements for safe application and knowledge-generating follow-up von Roubertie, Agathe (VerfasserIn) , Opladen, Thomas (VerfasserIn) , Brennenstuhl, Heiko (VerfasserIn) , Kuseyri Hübschmann, Oya (VerfasserIn) , Flint, Lisa (VerfasserIn) , Willemsen, Michel A. (VerfasserIn) , Leuzzi, Vincenzo (VerfasserIn) , Cazorla, Angels Garcia (VerfasserIn) , Kurian, Manju A. (VerfasserIn) , François-Heude, Marie Céline (VerfasserIn) , Hwu, Paul (VerfasserIn) , Zeev, Bruria Ben (VerfasserIn) , Kiening, Karl (VerfasserIn) , Roujeau, Thomas (VerfasserIn) , Pons, Roser (VerfasserIn) , Pearson, Toni S. (VerfasserIn) ,

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Fantastic AAV gene therapy cectors and how to find them: random diversification, rational design and machine learning von Becker, Jonas (VerfasserIn) , Fakhiri, Julia (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) ,

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Translational medicine: towards gene therapy of marfan syndrome von Kallenbach, Klaus (VerfasserIn) , Remes, Anca (VerfasserIn) , Müller, Oliver J. (VerfasserIn) , Arif, Rawa (VerfasserIn) , Zaradzki, Marcin (VerfasserIn) , Wagner, Andreas H. (VerfasserIn) ,

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Characterization of the GBoV1 capsid and its antibody interactions von Yu, Jennifer Chun (VerfasserIn) , Mietzsch, Mario (VerfasserIn) , Singh, Amriti (VerfasserIn) , Jimenez Ybargollin, Alberto (VerfasserIn) , Kailasan, Shweta (VerfasserIn) , Chipman, Paul (VerfasserIn) , Bhattacharya, Nilakshee (VerfasserIn) , Fakhiri, Julia (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) , Kapoor, Amit (VerfasserIn) , Kučinskaitė-Kodzė, Indrė (VerfasserIn) , Žvirblienė, Aurelija (VerfasserIn) , Söderlund-Venermo, Maria (VerfasserIn) , McKenna, Robert (VerfasserIn) , Agbandje-McKenna, Mavis (VerfasserIn) ,

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Alginate hydrogel polymers enable efficient delivery of a vascular-targeted AAV vector into aortic tissue von Remes, Anca (VerfasserIn) , Basha, Dima Ibrahim (VerfasserIn) , Pühler, Thomas (VerfasserIn) , Borowski, Christopher (VerfasserIn) , Hille, Susanne (VerfasserIn) , Kummer, Laura (VerfasserIn) , Wagner, Andreas H. (VerfasserIn) , Hecker, Markus (VerfasserIn) , Soethoff, Jasmin (VerfasserIn) , Lutter, Georg (VerfasserIn) , Frank, Derk (VerfasserIn) , Arif, Rawa (VerfasserIn) , Frey, Norbert (VerfasserIn) , Zaradzki, Marcin (VerfasserIn) , Müller, Oliver J. (VerfasserIn) ,

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Ligand-activated RXFP1 gene therapy ameliorates pressure overload-induced cardiac dysfunction von Sasipong, Nuttarak (VerfasserIn) , Schlegel, Philipp (VerfasserIn) , Wingert, Julia (VerfasserIn) , Lederer, Christoph (VerfasserIn) , Meinhardt, Eric (VerfasserIn) , Ziefer, Amelie (VerfasserIn) , Schmidt, Constanze (VerfasserIn) , Rapti, Kleopatra (VerfasserIn) , Thöni, Cornelia (VerfasserIn) , Frey, Norbert (VerfasserIn) , Most, Patrick (VerfasserIn) , Katus, Hugo (VerfasserIn) , Raake, Philip (VerfasserIn) ,

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Production, processing, and characterization of synthetic AAV gene therapy vectors von El Andari, Jihad (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) ,

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Lentiviral and adeno-associated vectors efficiently transduce mouse T lymphocytes when targeted to murine CD8 von Michels, Alexander (VerfasserIn) , Frank, Annika M. (VerfasserIn) , Günther, Dorothee M. (VerfasserIn) , Mataei, Mehryad (VerfasserIn) , Börner, Kathleen (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) , Hartmann, Jessica (VerfasserIn) , Buchholz, Christian J. (VerfasserIn) ,

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RBM20-related cardiomyopathy: current understanding and future options von Kölemen, Jan (VerfasserIn) , Gotthardt, Michael (VerfasserIn) , Steinmetz, Lars M. (VerfasserIn) , Meder, Benjamin (VerfasserIn) ,

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High throughput screening of novel AAV capsids identifies variants for transduction of adult NSCs within the subventricular zone von Kremer, Lukas P. M. (VerfasserIn) , Cerrizuela, Santiago (VerfasserIn) , Dehler, Sascha (VerfasserIn) , Stiehl, Thomas (VerfasserIn) , Weinmann, Jonas (VerfasserIn) , Abendroth, Heike (VerfasserIn) , Kleber, Susanne (VerfasserIn) , Laure, Alexander (VerfasserIn) , El Andari, Jihad (VerfasserIn) , Anders, Simon (VerfasserIn) , Marciniak-Czochra, Anna (VerfasserIn) , Grimm, Dirk (VerfasserIn) , Martín-Villalba, Ana (VerfasserIn) ,

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AAV-mediated TIMP-1 overexpression in aortic tissue reduces the severity of allograft vasculopathy in mice von Remes, Anca (VerfasserIn) , Franz, Maximilian (VerfasserIn) , Zaradzki, Marcin (VerfasserIn) , Borowski, Christopher (VerfasserIn) , Frey, Norbert (VerfasserIn) , Karck, Matthias (VerfasserIn) , Kallenbach, Klaus (VerfasserIn) , Müller, Oliver J. (VerfasserIn) , Wagner, Andreas H. (VerfasserIn) , Arif, Rawa (VerfasserIn) ,

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AADCdeficiency from infancy to adulthood: Symptoms and developmental outcome in an international cohort of 63 patients von Pearson, Toni S. (VerfasserIn) , Gilbert, Laura (VerfasserIn) , Opladen, Thomas (VerfasserIn) , Garcia-Cazorla, Angeles (VerfasserIn) , Mastrangelo, Mario (VerfasserIn) , Leuzzi, Vincenzo (VerfasserIn) , Tay, Stacy K. H. (VerfasserIn) , Sykut-Cegielska, Jolanta (VerfasserIn) , Pons, Roser (VerfasserIn) , Mercimek-Andrews, Saadet (VerfasserIn) , Kato, Mitsuhiro (VerfasserIn) , Luecke, Thomas (VerfasserIn) , Oppeboen, Mari (VerfasserIn) , Kurian, Manju A. (VerfasserIn) , Steel, Dora (VerfasserIn) , Manti, Filippo (VerfasserIn) , Meeks, Kathleen D. (VerfasserIn) , Jeltsch, Kathrin (VerfasserIn) , Flint, Lisa (VerfasserIn) ,

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Valproic acid thermally destabilizes and inhibits SpyCas9 activity von Cheng, Xinlai (VerfasserIn)

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Clinically relevant correction of recessive dystrophic epidermolysis bullosa by dual sgRNA CRISPR/Cas9-mediated gene editing von Bonafont, Jose (VerfasserIn) , Haußer-Siller, Ingrid (VerfasserIn) ,

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Deletion of a pathogenic mutation-containing exon of COL7A1 allows clonal gene editing correction of RDEB patient epidermal stem cells von Mencía, Ángeles (VerfasserIn) , Chamorro, Cristina (VerfasserIn) , Bonafont, Jose (VerfasserIn) , Duarte, Blanca (VerfasserIn) , Holguin, Almudena (VerfasserIn) , Illera, Nuria (VerfasserIn) , Llames, Sara G. (VerfasserIn) , Escámez, Maria José (VerfasserIn) , Haußer-Siller, Ingrid (VerfasserIn) , Del Río, Marcela (VerfasserIn) , Larcher, Fernando (VerfasserIn) , Murillas, Rodolfo (VerfasserIn) ,

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